| Разработчики: | Университет Монаш |
| Дата премьеры системы: | ноябрь 2025 г. |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2025: Разработка технологии
10 ноября 2025 года были представлены результаты первого клинического исследования генной терапии для лечения повышенного уровня холестерина. Научная работа проводилась на базе Университета Монаша в Австралии.
Как сообщают в пресс-службе вуза, терапия CTX310 направлена на блокирование гена ANGPTL3. Этот ген отвечает за регулирование уровня липидов в крови. У некоторых людей с врожденными изменениями ANGPTL3 наблюдается естественно низкий уровень холестерина без вреда для здоровья.
В рамках терапии применяется метод генетической модификации CRISPR, обеспечивающий доставку в гепатоциты специализированных молекул, блокирующих целевой ген. В клинических испытаниях участвовали лица в возрасте от 18 до 75 лет. Каждый пациент получил однократное лечение в различных дозировках.
Как сообщается на официальном портале Университета Монаш, в течение двух недель после введения терапии уровни липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), так называемого «плохого» холестерина, и триглицеридов значительно снизились. Показатели оставались стабильными на протяжении всего периода наблюдения. Среднее снижение уровня ЛПНП и триглицеридов составило почти 60%, а максимальный зафиксированный результат достиг 80%. Представители Университета заверяют, что процедура показала высокий профиль безопасности: побочные эффекты были легкими и напоминали симптомы гриппа.Гид по российским системам PAM (Privileged Access Management) 
Авторы исследования продолжат наблюдение за первыми добровольцами в течение первого года, а затем в течение 15 лет. Параллельно будут проводиться последующие фазы клинических испытаний для подтверждения долгосрочного эффекта и безопасности лечения. Ранее, по данным Science Daily, в доклинических испытаниях в США ученым удалось снизить уровень холестерина на 50% за три дня, что также демонстрирует потенциал генной терапии в этой области.[1]
Примечания
